Assunto foi debatido em audiência pública da
Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência.
Em debate
realizado na Câmara sobre o registro do medicamento Elevidys para a distrofia
muscular de Duchenne, a especialista em regulação da Agência de Vigilância
Sanitária (Anvisa) Renata Miranda disse que a conclusão do processo depende
apenas do laboratório. A Roche, empresa responsável pelo remédio no Brasil, tem
de apresentar à agência um plano de monitoramento de longo prazo dos pacientes
que receberem a terapia. Segundo a especialista, só falta essa etapa para o
registro do produto. Renata Miranda ressaltou que o Elevidys é uma
terapia gênica. Por se tratar de uma tecnologia nova, os efeitos de longo prazo
de sua utilização ainda não são conhecidos. Por isso a necessidade de
monitoramento dos pacientes tratados. “Nós estamos falando de um
produto que é um gene. É uma injeção única, ele vai ficar incorporado às
células", explicou. "Esse produto necessita de estudos de
acompanhamento de segurança e de eficácia. Por isso, a gente precisa ter o
compromisso da empresa de que isso seja feito aqui no nosso país.”
A especialista explicou que o Elevidys utiliza partes de um adenovírus para
levar até o músculo o gene que falta nos pacientes com doença de Duchenne. Esse
gene, uma vez introduzido no organismo, não pode mais ser retirado.
Tanto a representante da Anvisa quanto o especialista em distrofia muscular
Luis Fernando Grossklauss afirmaram que o Elevidys não cura a distrofia de
Duchenne, mas interrompe a evolução da doença. Segundo o neuropediatra, por
volta dos 10 anos os pacientes com Duchenne costumam parar de andar. Depois
apresentam problemas respiratórios graves, que levam à morte. Como
o medicamento é muito recente, ainda não é possível saber como será a evolução
dos pacientes no longo prazo, como explica Luis Fernando Grossklauss. Nos
Estados Unidos, onde recebeu o primeiro registro para utilização comercial, foi
aplicado em cerca de apenas 150 crianças. “Eu acho que o Elevidys é um remédio
promissor, que visa realmente à estabilidade da doença. Lógico que, quanto
antes tomar, mais a criança vai se beneficiar. Agora, se esse remédio vai
manter a função dele por dez, 15, 20 anos, ou a vida toda, isso ainda a gente não
é capaz de responder”, afirmou Grossklauss. Pai de um paciente com
distrofia muscular de Duchenne tratado com Elevidys, Erick Cavalcanti relatou
que, três meses após receber o medicamento, o filho teve redução de 70% no
nível proteínas que indicam inflamação no organismo. Além disso, nos testes de
função motora a criança apresentou melhora entre 50 e 60%. Quanto
aos efeitos colaterais, Erick Cossa disse que foram leves, como febre e enjoo.
O pai, que também é médico, afirmou ainda que, nos Estados Unidos, houve poucos
pacientes com reações graves, e nenhuma criança morreu em consequência do
medicamento. De acordo com o especialista Luis Fernando
Grossklauss, nos três primeiros dias após a aplicação da terapia, os efeitos
colaterais mais comuns são vômito, náuseas, dor no corpo e taquicardia. O
médico esclareceu que esses efeitos adversos são uma reação ao vírus utilizado
como vetor e podem ser tratados com medicamentos comuns. Reações
adversas mais graves podem surgir a partir da quarta semana após o uso do
Elevidys, segundo o neuropediatra. Neste momento, o paciente pode apresentar
quadros como fraqueza muscular, miocardite ou miosite autoimune. Nesse caso, o
tratamento indicado seria corticoide. Se a criança não melhorar, é necessário
fazer uma transfusão de plasma. O deputado Max Lemos (PDT-RJ)
adiantou que vai enviar um pedido ao laboratório Roche para que fixe um prazo
de resposta à exigência da Anvisa de apresentar o plano de monitoramento de
longo prazo dos pacientes tratados com Elevidys. O parlamentar foi o autor do
pedido de realização da audiência pública, realizada pela Comissão de Defesa
dos Direitos das Pessoas com Deficiência. Reportagem – Maria
Neves Edição – Ana Chalub Fonte: Agência Câmara de Notícias
Nenhum comentário:
Postar um comentário